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多发性硬化患者治疗的新“保”障。
2025年12月7日，国家医疗保障局、人力资源和社会保障部正式发布了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2025年版）》。其中，多发性硬化的创新治疗药物奥瑞利珠单抗被正式纳入医保目录。奥瑞利珠单抗于2025年3月31日获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗成人复发型多发性硬化（RMS，包括临床孤立综合征、复发缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化）和原发进展型多发性硬化（PPMS），在不到一年的时间里迅速被纳入国家医保目录，实现了从获批到医保报销的高效衔接，标志着我国在多发性硬化这一重大罕见病领域的保障水平迈上新台阶。
图：奥瑞利珠单抗进入医保目录名单截图
医保落地，疗效定心：奥瑞利珠单抗为MS患者点亮前路
多发性硬化（MS）作为一种慢性神经免疫性疾病，以中枢神经系统炎症性脱髓鞘为主要特征[1]，是我国首批被纳入罕见病目录的疾病之一。MS好发于29~39岁青壮年人群，女性更为多见，在我国年患病率约2.32/10万人，男女患病比例为 1:1.5~1:2[1-2]，是导致青壮年神经功能残疾的最常见原因之一[3]。
MS对患者生活质量的冲击尤为严峻。《2020年中国多发性硬化患者综合社会调查报告》[4]显示，54.2%的成年MS患者无全职工作，失去稳定收入来源；43.91%的患者日常生活需要他人协助。更值得关注的是，我国MS导致的伤残调整寿命年（DALY）高达7.1万年，其中超过80%的DALY负担源于过早死亡[2]。这些数据共同揭示推动有效治疗、加强全病程管理，已成为改善MS患者预后、减轻个人疾病负担和社会负担的关键所在。
奥瑞利珠单抗作为一种靶向B细胞表面分子CD20的单克隆抗体，通过介导抗体依赖性细胞毒性、补体依赖性细胞毒性以及抗体依赖性细胞吞噬作用，靶向耗竭CD20阳性B细胞，但同时保留前体B细胞（允许B细胞重建）和浆细胞（维持体液免疫），从而精准抑制MS的异常免疫反应，减少中枢神经系统的炎症和损伤[5-6]。
在复发型多发性硬化（RMS）的治疗中，奥瑞利珠单抗关键Ⅲ期OPERA I/II研究[5]显示，经奥瑞利珠单抗治疗96周，患者年复发率（ARR）仅0.16，较干扰素β-1a（IFNβ-1a）组复发风险降低46%（P<0.001）。在延缓残疾进展方面，患者12周和24周确认残疾进展（CDP）发生率分别为9.1%和6.9%，较IFNβ-1a组风险降低40%（分别P<0.001，P=0.003）。影像学结果进一步证实其疗效，奥瑞利珠单抗治疗组患者平均活动性病灶数仅0.02个，显著低于IFNβ-1a组（P＜0.001），且平均脑容量损失较IFNβ-1a组显著减缓（-0.57 vs -0.74，P=0.004）。
对于疾病进展更快、致残程度更高、生活质量更差、疾病负担更沉重，且无适应症药物的原发进展型多发性硬化（PPMS）[7]，奥瑞利珠单抗同样展现出治疗价值。其Ⅲ期ORATORIO研究[6]纳入732例PPMS患者，以2:1比例随机分配至奥瑞利珠单抗或安慰剂治疗组，持续至少120周。结果显示，奥瑞利珠单抗治疗12周CDP发生风险较安慰剂组降低24%（HR=0.76，P=0.03），达到主要终点；24周CDP风险较安慰剂组降低25%（HR=0.75，P=0.04）；以25英尺步行时间衡量患者步行速度恶化程度，奥瑞利珠单抗治疗120周后较基线平均变化时间为38.9%，显著低于安慰剂组（55.1%，P=0.04）。
奥瑞利珠单抗还是目前（截至2025年12月8日）唯一拥有超过10年长期随访数据的抗CD20药物。在RMS的开放标签扩展（OLE）研究[8]中，持续治疗11年，ARR进一步降至0.017，相当于患者约每60年才出现1次复发；近80%的患者未出现残疾进展，92.1%的患者无需行走辅助，长期MRI随访显示持续的奥瑞利珠单抗治疗几乎可以完全抑制患者疾病的炎症活动。在PPMS患者的长期随访[8]中，同样观察到超过1/3的患者11年内无残疾进展，80.4%患者无需依赖轮椅。
安全性方面，根据奥瑞利珠单抗在RMS和PPMS患者人群中长达11年的随访分析[9]显示，在对照治疗期和OLE观察到的不良反应（AE）和严重不良反应（SAE）发生率保持一致。大多数AE为轻中度，最常见的AE是输注反应和上呼吸道感染，治疗初期患者输注相关反应发生率较高，但随时间延长该类AE发生率有所下降，长期治疗期间严重感染率始终保持较低水平，且大多数严重感染（92.1%）能够恢复或解决，未留下后遗症。这些数据共同印证了奥瑞利珠单抗为MS患者带来的长期疾病控制与生活质量保障。
强效持久，医保护航：奥瑞利珠单抗让希望触手可及
作为治疗MS的高效疾病修饰治疗药物，奥瑞利珠单抗已在全球100多个国家与地区广泛应用，累计治疗患者超过42万例。除确切的治疗效果，其一年两次静脉输注的给药方式，为MS患者提供了一种真正可持续的长期管理模式。
一项基于商业索赔数据库的分析[10]显示，奥瑞利珠单抗12个月停药率仅为8%，显著低于其他静脉注射、口服及皮下注射类DMT药物；至18个月时，其停药率仍维持在17%的较低水平，而其他药物组已升至40%~55%。在依从性方面，奥瑞利珠单抗12个月依从率高达92%（以覆盖天数比例≥80%为标准），同样优于各类对照药物；至18个月时仍保持在86%，展现出良好的治疗持续性。
半年一次的给药频率极大减轻了患者往返医院的时间成本与经济压力，有效提升了治疗依从性。患者得以更专注于工作与日常生活，真正实现“以患者为中心”的长期疾病管理。此次奥瑞利珠单抗成功纳入国家医保目录，标志着这一经过全球验证的创新疗法不再因经济门槛而令广大患者望而却步。医保报销将有效降低患者的经济负担，让创新成果真正惠及于民，为中国MS患者及其家庭带来了实质性的希望与曙光。
结语
奥瑞利珠单抗成功纳入国家医保药品目录，是推动“健康中国2030”战略在罕见病领域落地的重要举措。这一突破性进展，不仅减轻了患者个体家庭的经济负担，更将提升我国多发性硬化整体治疗水平旭胜配资，为构建更加完善的罕见病保障体系贡献力量。相信在医保政策的支持与创新药物的助力下，更多MS患者将拥抱高质量生活。
专家简介
周红雨 教授
四川大学华西医院
四川大学华西医院神经内科，主任医师，教授，博导
中国神经科学学会神经免疫分会，副主任委员
中国医师协会神经内科医师分会神经免疫疾病专业委员会，委员
中国卒中学会免疫分会常务委员及中国免疫学会神经免疫分会，委员
四川省医学会神经病学专业委员会神经免疫学组，组长
中国神经免疫学和神经病学杂志, 编委
第十四批四川省卫生健康委学术技术带头人
参与制定了多发性硬化、视神经脊髓炎谱系疾病、重症肌无力、格林巴利综合征等神经免疫性疾病诊疗的专家共识和临床指南。主持国家自然科学基金、国家重点研发计划、省科技厅重点研发项目等多项课题。以第一作者或通讯作者累计发表论文100余篇，其中SCI论文70余篇，包括
Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm、QJM、J Neuroinflammation、Neuroimage等期刊
调研问题
参考文献：
[1]中华医学会神经病学分会神经免疫学组,多发性硬化诊断与治疗中国指南（2023版）.中华神经科杂志,2024，57(01) : 10-23.
[2]Zhang C, Liu W, Wang L, et al. Prevalence and Burden of Multiple Sclerosis in China, 1990-2019: Findings From the Global Burden of Disease Study 2019. Neurology. 2024;102(11):e209351.
[3]胡学强,钟晓南.多发性硬化的诊断和鉴别诊断[J].中华神经科杂志,2022,55(9):1019-1024.
[4]中国罕见病联盟. 一图看懂《2020中国多发性硬化患者综合社会调查报告》. Accessd by https://www.chard.org.cn/detail/news/429.
[5]Holloman JP, Axtell RC, Monson NL, Wu GF. The Role of B Cells in Primary Progressive Multiple Sclerosis. Front Neurol. 2021;12:680581. Published 2021 Jun 7.
[6]Montalban X, Hauser SL, Kappos L, et al. Ocrelizumab versus Placebo in Primary Progressive Multiple Sclerosis. N Engl J Med. 2017;376(3):209-220.
[7]Purmonen T, Hakkarainen T, Tervomaa M, Ruutiainen J. Impact of multiple sclerosis phenotypes on burden of disease in Finland. J Med Econ. 2020;23(2):156-165.
[8]MS Weber, et al. The Patient Impact of 10 Years of Ocrelizumab Treatment in Multiple Sclerosis: Long-Term Data from the Phase Ⅲ OPERA and ORATORIO Studies. ECTRIMS 2023.
[9]SL Hauser,et al.Safety of Ocrelizumab in Multiple Sclerosis: Up to 11 Years of Updated Analysis in Patients with Relapsing and Progressive Multiple Sclerosis. ECTRIMS 2025.
[10]Engmann NJ, Sheinson D, Bawa K, Ng CD, Pardo G. Persistence and adherence to ocrelizumab compared with other disease-modifying therapies for multiple sclerosis in U.S. commercial claims data. J Manag Care Spec Pharm. 2021;27(5):639-649.
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